拡大治験依頼

DIPGレジストリデータ研究チームの先生方、

JCCG脳腫瘍委員会所属医療関係者様、

全国の脳腫瘍医療関係者様


お世話になっております。

小児脳幹部グリオーマの会の貫井と申します。

さてこの度、私たちDIPG患者にとって待ちに待った日本でのONC201の国際共同治験フェーズ3の実施情報が発表されました。
しかし、誠に残念なことに、一昨年より海外で先行して行われている治験同様に、DIPGは除外基準となっており、ここへの参加は叶わない事が確定しました。
日本のDIPG患者は、開発製薬企業の薬事承認を最優先した方針により、貴重な新規薬剤による治療的機会を逃す結果になっています。

https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2051240141

しかし、どうかお察しください。

現在、必死に闘病中の子どもたち並びにご家族にとってみれば、現時点で考えられる唯一希望を持てる治療薬に全くアクセスできないという事態に対して、はいそうですかと、簡単に納得する訳には到底いきません。

なぜなら、アメリカほか数ヵ国では、同様の条件による国際共同治験フェーズ3の実施の傍ら、「人道的拡大治験」の形で、DIPG患者もONC201での治療機会を持てるようになっているという事実があるからです。

https://clinicaltrials.gov/study/NCT04617002?term=NCT04617002&rank=1#participation-criteria

日本の「人道的拡大治験」の制度は、これら海外の制度を模したものと理解しております。であるならば、真に「人道的」な見地から、アメリカの子どもたちと同様に、日本でも同様の拡大治験が実施できない理由はどこにもないと考えます。

以上の考えは、私たち患者支援団体が捻り出したものではなく、まさに今、命の期限が迫っているお子さんを持つご家族が、独自の必死の調査により私たちに訴えてきたものなのです。そして、この後ろには、同様の思いを持った多くの患者とそのご家族がいらっしゃいます。

人道的拡大治験は、まず、主治医が各患者の要請を受け、国内治験実施施設にその要望を申し入れるところから全てが始まります。
どうか、現在、DIPG患者の診療に当たっている先生方には、その必死の要請を真剣に受け止めていただき、その可能性を潰すことなく、子どもたちとご家族の希望を未来に繋げていく方向での真摯なご対応をよろしくお願い致します。

以下、拡大治験依頼書をご覧いただいた上で、この状況をより深くご理解いただきたく、各資料をご用意致しました。ご参考にしていただければ幸いです。


◉拡大治験依頼書
https://file.www5.hp-ez.com/glioma/file_20241013-183715.pdf

◉家族からの要望
https://file.www5.hp-ez.com/glioma/file_20241013-210224.pdf

◉DIPGの解説
https://file.www5.hp-ez.com/glioma/file_20241013-183746.pdf

◉ONC201の解説
https://file.www5.hp-ez.com/glioma/file_20241013-183823.pdf


小児脳幹部グリオーマの会
貫井孝雄