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先ごろ、与党議員有志による「小児がん新薬開発プラットフォームの構築に関する要望書」が厚生労働大臣へ提出されました。

 

この要望書は、多くの患者団体や医療関係者、研究者、製薬企業、行政、そして国会議員の皆様のご尽力によって実現したものです。その一方で、当会が一昨年から続けてきた国会議員への請願活動も、その流れの一端を担うことができたのではないかと感じています。その経緯を記録として残しておきたいと思います。

 

H3 K27M変異を伴うびまん性正中グリオーマ（DMG）に効果が期待されるOP-10（ONC201）は、世界で初めて実用化が期待されているDMG治療薬です。日本では大原薬品工業のご尽力により、米国と大きく遅れることなく治験が進められていました。

しかし、治験がフェーズ3へ進む段階で、対象からDIPG患者が除外されるという事態が生じました。

 

そこで2024年12月、私たちは衆議院議員・永岡桂子先生にご相談し、「人道的拡大治験」の実施を求める請願を行いました。当日は、まさに闘病中のお子さんのご家族にもご同席いただき、命と時間に追われる現実を議員に直接伝えていただきました。

 

その後、未承認薬であるOP-10は、国立がんセンターのご尽力により、PARTNER試験という形で一定条件のもと使用できるようになりました。しかし、生検が参加条件となったことで、時間的・身体的な負担が大きく、希望しても参加できるのは約半数にとどまるという課題が残りました。

 

そこで2025年8月には、地元選出の衆議院議員・柴山昌彦先生へ、PARTNER試験の条件緩和を求める請願を行いました。

 

永岡先生とは、SNSで切実な思いを発信していた患者家族の声をきっかけにご縁が生まれました。また柴山先生とは、地元の駅前で私たちが開催するレモネードスタンドへ毎回足を運んでいただき、励まし続けてくださったご縁がありました。

 

小児がんに関する請願では、厚生労働行政に詳しい元医師などの議員へお願いするのが一般的です。しかし、そうした議員は数多くの医療課題を抱えておられます。むしろ専門外であっても、「子どもの命」という課題そのものに共感してくださる方がいるのではないか・・そんな思いもありました。

 

お二人とも本来は文部科学行政等を専門とされる議員でしたが、私たちの話に真摯に耳を傾けてくださり、たとえ請願そのものが実現しなかったとしても、この問題を厚生労働省へ届ける大きな一歩になると感じました。

 

その後、大原薬品工業によるOP-10の承認申請が実現し、2026年中の承認も期待される状況となりました。しかし、それでも現在治療を待つ子どもたちにとっては、時間との闘いであることに変わりはありませんでした。

 

そんな中、闘病中のご家族自らが署名活動を始め、約6万筆もの署名を集められました。その行動力には心から敬意を抱く一方で、一分一秒でも我が子と離れず過ごしたいはずの親御さんが、自ら社会へ訴えなければならない現実に、当会の活動が未だ皆様の期待に応えられていないことを痛感した出来事でもありました。

 

私たちも次の一手を模索し、CAR-T療法の国内実施の可能性を医師へ相談したり、将来的には迅速に要望を政策に反映させるための小児脳腫瘍議員連盟のような枠組みが必要ではないかと、志を同じくする仲間たちと議論を重ねていました。

 

しかし、その頃すでに、永岡先生と柴山先生は、自見はなこ先生と連携し、小児がん・難治性希少がんの研究を前進させるための方策を具体的に検討してくださっていたのです。

 

その成果として開催されたのが、先月の「小児がん治療等推進勉強会」です。

 

勉強会には、自見先生をはじめとする国会議員、国立がんセンターや国立成育医療研究センターの医師、製薬企業、厚生労働省、大学関係者、患者団体が参加し、小児がんのドラッグラグや研究開発の課題について、それぞれの立場から率直な議論が行われました。

 

名称は「小児がん」でしたが、議論の内容は、DIPGをはじめとする小児難治性希少がんを強く意識したものだったと感じています。私たちとしては、これまで患者家族が訴え続けてきた課題が、政策の場で本格的に議論され始めたことを実感する機会となりました。

 

勉強会では、ドラッグラグの問題について国としても長年取り組みを進めてきたこと、一方で、希少疾患であるがゆえに研究費や人材、採算性が期待できない製薬企業へのインセンティブなどが依然として不足している現状が共有されました。

 

また永岡先生からは、厚生労働省だけでなく、文部科学省による大学研究や若手研究者育成への支援も重要であるとの提言がありました。

 

さらに、小児がん拠点病院の集約化についても議論されました。これは患者の医療機会を減らすためではなく、希少疾患の患者を集約することで臨床試験や高度医療を実施しやすくすることが目的であり、その趣旨は正しく理解される必要があると感じています。

 

こうした議論を経て取りまとめられた要望書が承認され、6月30日、自見はなこ先生をはじめとする関係議員から厚生労働大臣へ提出されました。

 

そのセレモニーには私も参加を許され、患者家族の立場から大臣への発言の機会をいただき、一日も早い治療開発への期待とともに、たとえ命が救われても、小児がんは晩期合併症や社会復帰など、その後の人生に大きな課題を残すことが少なくないことをお伝えし、小児がん子どもたちへの総合的な支援をお願いしました。

 

その後の記者会見では、この15年間で少なくとも600人以上の子どもたちがDIPGによって命を落としていること、そして、その現実をもっと社会に知っていただきたいことを訴えました。

 

今回の勉強会と要望書提出を契機として、厚生労働省において難治性小児希少がん研究への予算措置や研究支援がさらに前進することを期待しています。

 

改めて、自見はなこ先生、永岡桂子先生、柴山昌彦先生をはじめ、ご賛同くださった国会議員の皆様、そして患者団体、医療関係者、研究者、製薬企業、行政の皆様に深く感謝申し上げます。

もちろん、当会だけではなく、他の支援団体の皆様の活動の積み重ねがこれを実現させたことを記しておきます。

 

以上のような経緯もあり、DIPGという病気は、この数年で厚生労働省内でも確実に認識が深まってきたと感じています。今回の要望書が、その流れをさらに後押しし、意欲ある研究者が新たなDIPG の研究を提案し、国がそれを支える契機となることを心から願っています。

 

とはいえ、PARTNER試験への条件緩和は実現しておりませんし、現時点でできる治療は極めて限定的という状況は続いています。その実効性を今後検証していく必要があるでしょう。

その指標の一端が、やはりOP-10の早期の承認となるかと思います。これが承認されれば、単剤使用のみならず、例えば放射線との併用の臨床試験など、他の既成の薬剤との併用試験が立ち上がれば、DIPG患者にいくつかの治療選択が生まれる可能性があるからです。
 

今回提出された要望書は決してゴールではありません。子どもたちに一日も早く新しい治療を届けるための、新たなスタートです。

 

小児がんは多種多様であり、治療の側面だけでなく、抱える課題も多岐に亘ります。議員勉強会は、今後ともこれらの小児がんの諸問題を議論する場として継続いただけるとのことです。私たちも患者家族の立場から、この流れを止めることなく、引き続き努力を続けてまいります。

 

※報告書

 

※TV報道　

小児がん治療薬の「ドラッグ・ロス」解消を　自民議員らが厚労省に要望（テレビ朝日系（ANN）） - Yahoo!ニュース

 

6月28日(日)、今年も恒例の全国一斉レモネードスタンドに当会も参加しました。

しかし、第4回目となる今年は、なかなか実施に困難が伴いました。

 

そう、台風です。

運の悪いことに台風7号、8号というダブルパンチが日本列島を襲いました。

今年の実施日は6月27日(土)を想定しており、ちょうどその週に2つの台風が発生、週末は関東への影響は避けられない情勢となりました。
 

この状況でできるのかどうか、かなりギリギリまで悩みました。地元なので、レモネード等の荷物の搬入ができれば、屋内の会場ですから、自分一人でも実施は不可能ではないと腹を決めましたが、台風の動きの予想からして、日曜日に順延すれば問題なく通常通りの実施は可能なのではないかと会場の駅ビルのグランエミオさんにお願いしたところ、快諾いただきました。

 

問題の土曜日は、千葉県など沿岸地域には影響はありましたが、埼玉県に関しては時折、雨となるものの予想外に静かな接近となり、強硬すれば当初の日程通りの開催は可能でしたが、参加するメンバーの安全も考え、日曜日に順延となりました。

 

日程変更で来られない方もいらっしゃいましたが、参加していただいたボランティアさんには、最後まで粘り強く募金を訴えていただきました。今回は看護師を目指す高校生の方にも2名ご協力いただき、新鮮な風を吹き込んでいただきました。

 

今回の4回目の開催は、当初かなり意気込んでいて、200本を用意していましたが、天候や急な日程変更の影響もあったかもしれませんが、100本弱の配布という結果となりました。

 

それでも多くの皆様にご支援いただけたこと心より感謝しております。

募金は経費を除き、キュアスターツナウジャパンを通じて治療研究支援に利用させていただきます。

 

グランエミオさんはじめ、今回ご協力いただいたすべての皆様に感謝申し上げます。

昨年12月に続き、キュアスターツナウジャパン(CSNJ)が新潟大学脳研究所との共催にて開催した「第2回 DIPG/DMG特別シンポジウム」が6月14日(日)、新潟大学にて行われました。

 

現地、オンラインにてご参加いただいた皆様、誠にありがとうございました。
 

以下は当シンポジウム開催の意味について、CSNJの公式SNSでも発信されておりますが、アクセスされていない方もいるかと思いますので、こちらにも転載させていただきます。

患者や家族の立場から見ると、日本ではDIPG/DMGの研究が十分に進んでいないように感じられ、時に大きな無力感や絶望感を抱くことがあります。私たちCSNJも、まさにその絶望感の中から生まれた団体です。

しかし実際には、限られた研究資金や環境の中でも、この難治性疾患の克服を目指して懸命に研究を続けておられる医師・研究者の先生方が数多く存在します。

本シンポジウムは、そうした先生方の取り組みを学会という専門家の場だけに留めるのではなく、患者・家族をはじめ広く社会の皆様に知っていただき、共に考え、議論しながら、国内研究への理解と支援の輪を広げていくことを目的として開催しています。

第2回となる今回の発表内容は、主に基礎研究や研究基盤づくりに関するものでした。それは裏を返せば、今まさに病と向き合っている患者さんやご家族に対し、すぐに治療へ結びつく明確な答えを示せる段階には至っていないということでもあります。そのことへの落胆や焦りは、私たちも痛いほど理解しています。

一方で、参加された皆様の中には、研究者や専門家が真剣にDIPG/DMGだけを見つめ、この病気について議論し続けている姿そのものに希望を感じられた方もいらっしゃったのではないでしょうか。

この病気の治療研究は、世界的に見てもなお道半ばです。しかし海外では、医師・研究者と患者・家族が率直に意見を交わしながら、共に研究を前進させていく取り組みが日常的に行われています。

私たちが目指しているのも、まさにそのような環境です。日本の研究者を国際的な研究の舞台へ押し上げ、世界の研究ネットワークの中で活躍していただくこと。そして患者・家族もその一員として研究を支えていくことです。

その大きな鍵となるのが、日本の患者データを国際レジストリへ登録する取り組みです。日本で実際に何人の患者さんが発症し、どのような経過をたどっているのか。まずは現状を客観的に把握し、世界と共有できる形にする必要があります。私たちはまだ、この病気の正確な発症数すら十分に把握できていないのが現状です。

今回のシンポジウムでは、新潟大学の棗田先生の並々ならぬご尽力により、様々な倫理的・制度的課題を乗り越えながら、国際レジストリへの登録に向けた道筋が示されました。また、その条件をクリアしたことで、日本発の近赤外線免疫療法という新たな治療研究のアイデアが、国際的な研究公募へエントリーされたことも報告されました。

これらを、この1年で実現できたことは、決して小さくない前進だと考えています。

もちろん、まだ十分な成果をお示しできる段階ではありません。今まさに過酷な状況にある患者さんやご家族に対して、私たちは明確な答えを持っているわけではありません。

それでも、今始めなければ、数年後も同じ状況が続いてしまいます。

私たちは試行錯誤を重ねながら、一歩ずつでも前へ進んでいきたいと考えています。

どうか今後とも、日本のDIPG/DMG研究を温かく見守り、支えていただければ幸いです。患者・家族、医療者、研究者、支援者がそれぞれの立場を超えて力を合わせることで、必ず未来は変えられると信じています。

今後ともCSNJをよろしくお願いいたします。

5月16日・17日に開催いたしました「天使たちの絵画展」は、おかげさまで無事終了いたしました。

 

本企画は、特定非営利活動法人キュアスターツナウジャパンの設立初年度を締めくくる最後の活動となりました。

 

会場では、小児脳腫瘍と闘った子どもたちが生前に描いた20作品を展示し、2日間でおよそ350名もの皆様にご来場いただきました。

 

また、

 

・レモネードスタンド

・ポストカードのお礼

・ミツルさんチャリティー似顔絵コーナー

 

などのチャリティー企画を通じ、たくさんのご支援をお寄せいただきました。

 

皆様の温かいお気持ちに、心より感謝申し上げます。

 

今回は、2社の新聞による告知掲載に加え、井上尚弥選手によるSNSでのご紹介、さらにWBCとその社会貢献部門WBCケアズのご協力による「Go Gray in May」特製ベルトの展示も実現しました。

 

こうした発信により、これまで脳腫瘍という病気に接点の少なかった一般の方々にも関心を持っていただき、多くのご来場につながったことは、啓発活動として大きな成果だったと感じています。

 

皆様の感想からは・・・

 

・涙無しには見れない胸を締め付けられるような感情と無邪気な子供の絵や作品が素敵でほっこりした感情とが入り交じってました。

・みんな懸命に、そして勇敢に病気と闘っていたことが伝わってきました。

・生きることへの前向きさと力強さ

 

等々を感じていただけたようです。

 

また、今回初めて、The Cure Starts Nowで行われている「Heart of Art」の取り組みを参考に、来場者参加型のアート企画を実施したところ、30枚もの素晴らしい作品が生まれました。本当にこんな小さな子がこんな作品を描けるのはすごなと感心するばかりでした。

 

また、「天使の羽のメッセージコーナー」では、子どもたちの想いに触れ、多くの方がそれぞれの形でメッセージを残してくださいました。

 

本展示は、民間助成団体の正力厚生会からの助成を受けて開催することができ、さらに全国の看護師を束ねる大きな組織である日本看護協会様より後援をいただきました。

 

そして会場となったティアーズギャラリーのご協力により、この階段が続く個性的な形状にデザインされた建物が使用できた事で、お空の子どもたちに会いに行くというコンセプトを完璧に実現する事ができました。

 

20名の子どもたち、そしてそのご家族をはじめ、ボランティアの皆さん、東京都立小児総合医療センター様、新潟大学医歯学総合病院様、等の関係協力団体、版画工房アーティー様、秀文社印刷様、等の企業様、326さんの似顔絵によるご支援、熱いメッセージで本展を援護していただいた井上選手とWBCケアズのご協力、そして炎天下に足をお運びくださった皆様、など、天使たちが繋げいてくれた全てのご縁に心より感謝致します。

 

そして、あの子たちもたくさんの皆様にお会いできて喜んでいると思います。

 

これからもCSNJは、子どもたちの想いを未来へつなぎ、小児脳腫瘍研究支援と啓発活動に取り組んでまいります。

 

本当にありがとうございました。

6月に発足した「特定非営利活動法人キュアスターツナウジャパン」と当会はどのような関係性にあるのか‥‥、先日、あるところからそのような問いかけがありました。

 

代表者と理事・社員の多くが当会の会員で構成されておりますので、組織としては全く独立したNPO法人として設立されたものとはいえ、もちろん関係は大いにあります。

あえて一言で表すと、「スピンオフ」‥‥という言葉が最も的確に表しているのかなと思います。CSNJは、小児脳幹部グリオーマの会から派生し、それまでできなかった課題に取り組むスピンオフ的な団体と言えるかもしれません。

その「課題」とは、日本で研究を進めるための資金の確保ということですが、私自身がこのことを明確に意識したのは、かつて開催した"「小児脳幹部グリオーマ」シンポジウム"での経験でした。

 

当会とトルコキキョウの会などの関係支援団体、そして当時、この病気に関心を寄せる多くの皆様のご協力を得て、2017年・2018年に開催された「小児脳幹部グリオーマ」シンポジウムは、日本における治療研究やQOLなど、DIPG/DMGの課題を総合的に取り上げ、医療者、専門家、政治・行政関係者等が一同に会して議論する日本で初めての画期的な催しでした。

しかし、その後10年近くが経過した現在も、日本では治療研究をはじめとする課題に大きな進展は見られず、当時の課題は残されたままとなっています。

 

2018年の第二回シンポジウムでは、米国からビデオ参加されたグリオーマ研究者・橋詰倫太郎先生が、米国における支援団体の取り組みについて紹介されました。

その中で先生は、日本も米国のように積極的な寄付活動によって研究資金を集め、患者団体側から研究推進にアプローチしていくべきだと提言されました。

 

私自身、米国等の海外の取り組みを深く尊敬しつつも、保険制度や寄付文化、さらにはお金に対する国民意識の違いから、単純比較はできない、容易ではないという思いがありました。

それでも、研究資金の獲得について検討し続けてはいたものの、決定的な方法が見つからず、橋詰先生の提言は当シンポジウム開催後に残された、これもまた一つの大きな宿題となっていました。

 

ところがその後、遺伝子解析の進展により、DIPG/DMGに特徴的な H3 K27M 変異が明らかになると、米国の研究は一気に加速しました。

海外でも確定的な治療法開発までには至っておらず、多くの研究が挫折しましたが、とにかく長年にわたって基礎研究・臨床研究の努力が積み重ねられてきたため、膨大なデータが蓄積されており、それが加速の原動力となりました。そして、それらの研究資金の多くを担ったのが民間支援団体からの支援金でした。

一方、日本ではその間に研究の蓄積がほとんどなく、両者の差は一気に広がってしまいました。もちろんこの要因には、研究資金の乏しさもあったと思います。

 

現在、臨床試験データベースで「DIPG」と検索すると、海外では約80件ほどがヒットします。

対して日本では、ごくわずか。

事実上、実際に動いていると言えるのは、国立がんセンターPARTNER試験で行われているONC201の試験1件のみです。

これも患者家族の必死の働きかけで実現したものの、参加条件が厳しく、半数の患者しか参加できていません。

さらに、参加できても効果が見られず終了となったケースもあり、その後の選択肢はほとんど無い状況です。

 

こうした現状を変えるには、やはり橋詰先生が語られた「寄付による研究支援」が、重要な選択肢のひとつなのではないか――。

日本と欧米の寄付文化は単純比較できないにしても、その選択肢を真剣に検討する姿勢を失っていた事実は否めません。

 

シンポジウムから7年以上が経ち、まるで一周まわるように、米国の患者団体代表と出会えたことは、天国の子どもたちが導いてくれたひとつの運命なのかもしれません。

 

思えば約9年前、この「小児脳幹部グリオーマシンポジウム」開催実行委員会を立ち上げたトルコキキョウの会の高木委員長の英断と、それを支えた多くの皆様のご協力がなければ、今年「特定非営利活動法人キュアスターツナウジャパン」（CSNJ）は誕生しなかったでしょう。

 

このように、当会と、かつて開催したシンポジウム、そしてCSNJは成り立ちの上で密接に結びついており、CSNJは、橋詰先生からの提言という“宿題”に対する一つの回答として誕生した組織なのです。

 

そして今、私たちCSNJは、大きな課題の解決のために、小さな一歩から始めたいと考えています。

どうか、皆様のお力を少しずつお貸しいただけませんか。

 

CSNJサポートキャンペーン

https://syncable.biz/campaign/9195

 

NPO法人にとって「100名の支援者様にご参加いただくこと」は、大きな目標のひとつです。

ご寄付いただいた方に寄付金控除が可能となる「認定NPO」という次のステップに進むための大切な条件でもあるからです。

 

CSN、そしてそのチャプターであるCSNJは、“がんを根絶する”という壮大な理念「ホームランキュア」を掲げて活動しています。

しかし、この大きな目標は、誰かひとりのスーパーヒーローがいれば達成できるものではありません。

 

多くの方の「小さな思い」「小さな行動」の積み重ねが、いつしか大きな変化を起こす力になる。

私たちはそう信じています。

 

今回の 「300円CSNJサポートキャンペーン」 は、そんな思いから始めた取り組みです。

 

もちろん、こうした「ひとつずつ」「地道に」という言葉は、今まさに闘病の真っただ中で苦しんでいるご家族からすれば、“何を悠長な…”と思われるかもしれません。

そのお気持ちは、真摯に、厳粛に受け止めなければならない現実です。

 

それでも、遠回りに見えても、足元の地盤をしっかりと固めることが、結果として大きな飛躍につながると私たちは考えています。

 

このキャンペーンは、決して遠くない未来を変えるために、今始めるものです。

 

あらためまして、

どうか、多くの皆様のお力を、少しずつお貸しください。

 

よろしくお願い致します。